utrophin CRISPR/Cas9-gene therapy (University College London/Genethon)

N/A

报告时间: 2025/01/26 16:13:57

基本信息

药物名称utrophin CRISPR/Cas9-gene therapy (University College London/Genethon)

药物别称AAV9-SpCas9/rAAV9-gmLet7cAAV9-utrophin gene therapy (University College London/Genethon)CRISPR/Cas9-based therapeutics (University College London/Genethon)utrophin gene therapy (University College London/Genethon)

药物类型生物药

作用机制抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）激活剂

靶点抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）

治疗领域 / 适应症杜氏肌营养不良症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域英国法国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司英国伦敦大学学院

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Genethon 英国伦敦大学学院

非活跃公司N/A

活跃适应症杜氏肌营养不良症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A