adeno-associated viral vector-based gene therapy (Real Regulatory)

N/A

报告时间: 2025/03/14 16:27:12

基本信息

药物名称adeno-associated viral vector-based gene therapy (Real Regulatory)

药物别称CLNS gene modulator (Real Regulatory)adeno-associated virus serotype 9 expressing human CLN5 (Real Regulatory)adeno-associated virus serotype 9 vector-delivered CLNS gene therapy (Real Regulatory)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制CLN5细胞内运输蛋白调节剂

靶点CLN5细胞内运输蛋白

治疗领域 / 适应症神经元蜡样脂褐质储积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域爱尔兰

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Real Regulatory Ltd

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Real Regulatory Ltd

非活跃公司N/A

活跃适应症神经元蜡样脂褐质储积症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A