AAV9-IDS gene therapy (Nationwide Children's Hospital)

N/A

报告时间: 2025/03/14 20:00:48

基本信息

药物名称AAV9-IDS gene therapy (Nationwide Children's Hospital)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制艾杜糖-2-硫酸酯酶基因转移

靶点艾杜糖-2-硫酸酯酶

治疗领域 / 适应症Ⅱ型黏多糖贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

原研公司Nationwide Children'S Hospital

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Nationwide Children'S Hospital

活跃适应症N/A

非活跃适应症Ⅱ型黏多糖贮积症

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A