autologous HSC cells transduced with a lentiviral vector-delivered IDUA modified gene (bluebird bio/University of Minnesota)

N/A

报告时间: 2025/03/14 16:32:40

基本信息

药物名称autologous HSC cells transduced with a lentiviral vector-delivered IDUA modified gene (bluebird bio/University of Minnesota)

药物别称IDUA gene therapy (bluebird bio/University of Minnesota)

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制αL艾杜糖苷酸酶刺激剂

靶点αL艾杜糖苷酸酶

治疗领域 / 适应症 +[1] N/A

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症 +[1] N/A

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A