CRISPR/Cas9 gene-edited DMD gene modulators (Duke University/Sarepta)

N/A

报告时间: 2025/03/19 08:59:15

基本信息

药物名称CRISPR/Cas9 gene-edited DMD gene modulators (Duke University/Sarepta)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9

作用机制抗肌萎缩蛋白表达刺激剂DMD基因调节剂

靶点抗肌萎缩蛋白

治疗领域 / 适应症杜氏肌营养不良症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症杜氏肌营养不良症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A