CRX gene therapy (National Eye Institute)

N/A

报告时间: 2025/03/19 09:00:53

基本信息

药物名称CRX gene therapy (National Eye Institute)

药物别称AAV-based CRX gene therapy (National Eye Institute/PTC Therapeutics)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制Cone-rod homeobox protein gene transference

靶点Cone-rod homeobox protein

治疗领域 / 适应症莱伯氏先天性黑蒙

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症莱伯氏先天性黑蒙

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A