ex vivo MNDU3-IDS-tranduced hematopoietic stem cell therapy (bluebird bio/University of Minnesota)

N/A

报告时间: 2025/03/20 15:49:01

基本信息

药物名称ex vivo MNDU3-IDS-tranduced hematopoietic stem cell therapy (bluebird bio/University of Minnesota)

药物别称MNDU3-IDS transduced HSCs (bluebird bio/University of Minnesota)MNDU3-IDS lenti viral therapy (bluebird bio/University of Minnesota)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制艾杜糖-2-硫酸酯酶基因转移

靶点艾杜糖-2-硫酸酯酶

治疗领域 / 适应症Ⅱ型黏多糖贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症Ⅱ型黏多糖贮积症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A