methylmalonic acidemia gene therapy (NIH)

N/A

报告时间: 2025/07/29 20:00:11

基本信息

药物名称methylmalonic acidemia gene therapy (NIH)

药物别称AAV8-Alb-A2.synMUTAAV8-EF1alpha-MMUT-HPRErAAV8-CBA-MUTAAV8-hAAT-MMUT

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制甲基丙二酰辅酶A变位酶基因转移

靶点甲基丙二酰辅酶A变位酶

治疗领域 / 适应症甲基丙二酸血症α1抗胰蛋白酶缺乏症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床一期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃适应症α1抗胰蛋白酶缺乏症

非活跃适应症甲基丙二酸血症

ATC代码N/A