lentiviral vector gene CRISPR/Cas9 therapy (Rocket Pharmaceuticals/CIBERER)

N/A

报告时间: 2025/03/20 15:51:05

基本信息

药物名称lentiviral vector gene CRISPR/Cas9 therapy (Rocket Pharmaceuticals/CIBERER)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 逆转录病毒载体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9

作用机制范可尼贫血群A蛋白调节剂

靶点范可尼贫血群A蛋白

治疗领域 / 适应症范科尼贫血

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国西班牙

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃适应症范科尼贫血

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A