liver-targeted gene therapy (Sangamo Therapeutics/Icahn School of Medicine at Mount Sinai)

N/A

报告时间: 2025/03/20 20:00:06

基本信息

药物名称liver-targeted gene therapy (Sangamo Therapeutics/Icahn School of Medicine at Mount Sinai)

药物别称AAV encoding human GalA gene (Sangamo/Mount Sinai Med Cent)ZFN-mediated genome editing (Sangamo/Mount Sinai Med Cent)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制更新中

靶点更新中

治疗领域 / 适应症法布里病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症法布里病

ATC代码N/A