oligonucleotide-based RNA therapeutics (AVI)

N/A

报告时间: 2025/03/20 20:00:06

NME

基本信息

药物名称oligonucleotide-based RNA therapeutics (AVI)

药物别称exon-skipping pre-RNAi therapeutics (AVI)

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 反义寡核苷酸

作用机制血红蛋白β链调节剂

靶点血红蛋白β链

治疗领域 / 适应症地中海贫血

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态终止 (临床前)

中国最高研发状态N/A

原研公司Ercole Biotech Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Ercole Biotech Inc Sarepta Therapeutics Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症地中海贫血

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A