RGNX-003

N/A

报告时间: 2025/06/11 20:01:15

基本信息

药物名称RGNX-003

药物别称Arylsulfatase B Gene Modulator (RegenX Biosciences)Maroteaux-Lamy syndrome gene therapy (RegeneX Biosciences)adeno-associated virus vector-8 based gene therapy (RegenX Biosiences)MPS-AAV8RGNX-003

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制芳基硫酸酯酶B刺激剂

靶点芳基硫酸酯酶B

治疗领域 / 适应症VI型黏多糖贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

原研公司Regenxbio Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Regenxbio Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症VI型黏多糖贮积症

其他信息

ATC代码N/A