DMPK CRISPR/Cas9 gene therapy (Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics)

N/A

报告时间: 2025/06/11 11:24:05

基本信息

药物名称DMPK CRISPR/Cas9 gene therapy (Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺病毒载体

作用机制肌强直蛋白蛋白激酶抑制剂

靶点肌强直蛋白蛋白激酶

治疗领域 / 适应症营养不良性肌强直

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症营养不良性肌强直

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A