ETX-201 (Encoded)

N/A

报告时间: 2026/05/06 20:02:28

基本信息

药物名称ETX-201 (Encoded)

药物别称AAV9-miRNA (Encoded Therapeutics)UBE3A-ATS miRNA therapy (Encoded Therapeutics)ETX-201

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 微小RNA细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制神经保护剂泛素样修饰物活化酶-3A调节剂

靶点泛素样修饰物活化酶-3A

治疗领域 / 适应症Angelman综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症Angelman综合征

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A