PAH gene modulator LNP based AAV gene therapy (Tome Biosciences)

N/A

报告时间: 2025/06/11 10:53:45

基本信息

药物名称PAH gene modulator LNP based AAV gene therapy (Tome Biosciences)

药物别称integrative gene therapy (Tome Biosciences)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9 +[4]

作用机制苯丙氨酸羟化酶调节剂

靶点苯丙氨酸羟化酶

治疗领域 / 适应症高苯丙氨酸血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症高苯丙氨酸血症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A