UBE3A gene therapy (HuidaGene Therapeutics/Chinese Academy of Sciences)

N/A

报告时间: 2025/06/11 11:02:23

基本信息

药物名称UBE3A gene therapy (HuidaGene Therapeutics/Chinese Academy of Sciences)

药物别称AAV-hfCax12Max-UBE3A gRNAAAV-hfCas13Y-UBE3A gRNA

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas13

作用机制泛素样修饰物活化酶-3A调节剂神经保护剂

靶点泛素样修饰物活化酶-3A

治疗领域 / 适应症Angelman综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域中国大陆

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态临床前

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症Angelman综合征

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A