adeno-associated virus (AAV) capsid gene therapy (Novartis)

N/A

报告时间: 2025/06/11 10:31:16

基本信息

药物名称adeno-associated virus (AAV) capsid gene therapy (Novartis)

药物别称Three Gene Therapy Programs

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制运动神经元存活蛋白刺激剂

靶点运动神经元存活蛋白

治疗领域 / 适应症脊髓性肌萎缩

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症脊髓性肌萎缩

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A