anti-TfR1 ASM gene therapy (AAV9, Regeneron Pharmaceuticals)

N/A

报告时间: 2026/05/20 20:02:01

基本信息

药物名称anti-TfR1 ASM gene therapy (AAV9, Regeneron Pharmaceuticals)

药物别称anti-TfR1:AAV9:ASM

药物类型生物药 > 蛋白类药物 > 免疫球蛋白 > 抗体 > 片段抗体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制转铁蛋白受体1调节剂神经鞘磷脂磷酸二脂酶刺激剂

靶点转铁蛋白受体1神经鞘磷脂磷酸二脂酶

治疗领域 / 适应症尼曼匹克病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症尼曼匹克病

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A