Autologous hematopoietic stem cells and progenitor cells (Fondazione Telethon Ets)

N/A

报告时间: 2026/05/20 20:02:01

基本信息

药物名称Autologous hematopoietic stem cells and progenitor cells (Fondazione Telethon Ets)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 逆转录病毒载体

作用机制β-半乳糖苷酶调节剂造血祖细胞抗原CD34调节剂

靶点β-半乳糖苷酶造血祖细胞抗原CD34

治疗领域 / 适应症IV型黏多糖贮积症α-甘露糖苷贮积症GM1神经节苷脂贮积病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域意大利

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症IV型黏多糖贮积症α-甘露糖苷贮积症GM1神经节苷脂贮积病

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A