Arimoclomol Citrate

柠檬酸阿利罗莫

报告时间: 2026/03/31 20:00:21

NME

基本信息

药物名称Arimoclomol Citrate

药物别称Arimoclomolum阿利罗莫Arimoclomol阿莫氯醇Miplyffa +[11]

药物类型化学药 > 有机杂环药物

作用机制伴侣蛋白调节剂蛋白质生物合成刺激剂

靶点伴侣蛋白

治疗领域 / 适应症III 型戈谢病I 型戈谢病肌萎缩性侧索硬化 +[5]

全球批准适应症C型尼曼匹克病

中国批准适应症N/A

首批国家/区域美国

首批日期2024/09/20

国家/区域比利时加拿大美国 +[15]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

原研公司Orphazyme A/S

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Zevra Therapeutics Inc Xoma Corp Orphazyme A/S

非活跃公司Cytrx Corp University Of Miami

活跃适应症C型尼曼匹克病

非活跃适应症III 型戈谢病I 型戈谢病肌萎缩性侧索硬化 +[4]

其他信息

ATC代码N07XX17

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