ATP-binding transporter gene therapy

N/A

报告时间: 2026/01/20 17:48:45

基本信息

药物名称ATP-binding transporter gene therapy

药物别称Stargardt disease gene therapyStarGenSAR-422459

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体 > 马传染性贫血病毒载体

作用机制ATP结合盒转运蛋白A4基因转移

靶点ATP结合盒转运蛋白A4

治疗领域 / 适应症Stargardt病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国法国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司赛诺菲

非活跃公司N/A

活跃适应症Stargardt病

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A