Autologous genetically modified hematopoietic stem cell therapy (Rocket Pharmaceuticals)

N/A

报告时间: 2026/04/17 20:02:02

基本信息

药物名称Autologous genetically modified hematopoietic stem cell therapy (Rocket Pharmaceuticals)

药物别称Autologous genetically modified CD34+ cell therapy自体转基因CD34 +造血干细胞疗法-Rocket PharmaceuticalsCG001（科金生物）Autologous genetically modified CD34+ cellsPKLR gene therapy +[10]

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制丙酮酸激酶基因转移

靶点丙酮酸激酶

治疗领域 / 适应症丙酮酸激酶缺乏症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国西班牙

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

原研公司Ciemat Ciberer Iis-Fjd

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Rocket Pharmaceuticals Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症丙酮酸激酶缺乏症

其他信息

ATC代码N/A