Elivaldogene autotemcel

艾基干赛

报告时间: 2026/03/26 20:00:17

基本信息

药物名称Elivaldogene autotemcel

药物别称Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bioElivaldogene tavalentivec (bluebird bio)elivaldogene tavalentivecLenti-DSkysona

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制细胞替代物ABCD1基因刺激剂

靶点ATP结合盒家族D成员1

治疗领域 / 适应症肾上腺脑白质营养不良

全球批准适应症肾上腺脑白质营养不良

中国批准适应症N/A

首批国家/区域欧洲联盟

首批日期2021/07/27

国家/区域美国澳大利亚德国 +[7]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃适应症肾上腺脑白质营养不良

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A