BCH_BBLCR-shRNA (bluebird bio)

N/A

报告时间: 2025/08/08 09:36:22

基本信息

药物名称BCH_BBLCR-shRNA (bluebird bio)

药物别称BCL11a shRNA(miR)BCH-BBLCR-shRNA (miR)BCL11A-D12G5-2-shRNA

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 短发夹RNA细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制BCL11A基因抑制剂血红蛋白刺激剂RNA干扰

靶点B-cell lymphoma/leukemia 11A血红蛋白

治疗领域 / 适应症镰状细胞血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床一期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症镰状细胞血症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A