AVR-RD-04

N/A

报告时间: 2025/03/12 13:46:09

基本信息

药物名称AVR-RD-04

药物别称AVR-RD-04CTNS-RD-04AVR-RD-O4

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法 +[4]

作用机制CTNS基因刺激剂

靶点CTNS蛋白

治疗领域 / 适应症胱氨酸病溶酶体贮积病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司GenStem Therapeutics Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Avrobio Inc Avrobio 诺华制药 +[4]

非活跃公司N/A

活跃适应症胱氨酸病溶酶体贮积病

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A