Brinretigene vesgedparvovec

维杰哌瑞基

报告时间: 2025/07/30 10:29:09

基本信息

药物名称Brinretigene vesgedparvovec

药物别称EDIT-101AGN-151587

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV5载体

作用机制290kDa中心体蛋白突变基因敲除

靶点290kDa中心体蛋白

治疗领域 / 适应症视网膜病变视网膜变性莱伯氏先天性黑蒙 +[6]

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症视网膜病变视网膜变性莱伯氏先天性黑蒙 +[6]

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A