SGT-001

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:20:20

基本信息

药物名称SGT-001

药物别称rAAV9-CK8-h-µD5（Solid Biosciences）Adeno-associated viral vector differentially expressing microdystrophin 5 gene via the muscle-specific promoter CK8（Solid Biosciences）SGT-001

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制抗肌萎缩蛋白基因转移

靶点抗肌萎缩蛋白

治疗领域 / 适应症杜氏肌营养不良症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司密苏里大学 Solid Biosciences Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Solid Biosciences Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症杜氏肌营养不良症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A