Timrepigene emparvovec

N/A

报告时间: 2025/12/02 20:00:12

基本信息

药物名称Timrepigene emparvovec

药物别称AAV-REP1 - NightstaRx表达REP1的重组腺相关病毒表达REP1基因重组腺相关病毒Recombinant adeno-associated virus expressing REP1AAV-REP1 gene therapy +[10]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体

作用机制Rab护卫蛋白-1刺激剂基因转移

靶点Rab护卫蛋白-1

治疗领域 / 适应症无脉络膜症视网膜发育不良

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域加拿大美国荷兰 +[8]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司百健

活跃适应症无脉络膜症

非活跃适应症视网膜发育不良

ATC代码N/A