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简体中文
AVR-RD-02
N/A
报告时间: 2023/08/24 20:01:02
基本信息
药物名称
AVR-RD-02
药物别称
AVR-RD-02
药物类型
细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体
细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法
细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体
作用机制
基因转移
葡萄糖基神经酰胺酶替代物
靶点
β-葡糖脑苷脂酶
葡萄糖神经酰胺
治疗领域 / 适应症
III 型戈谢病
戈谢病
全球批准适应症
N/A
中国批准适应症
N/A
首批国家/区域
N/A
首批日期
N/A
国家/区域
加拿大
美国
是否复方
否
全球最高研发状态
终止
(临床三期)
中国最高研发状态
N/A
原研公司
Lund University Foundation
注册分类
N/A
研发信息
活跃公司
N/A
非活跃公司
Avrobio
活跃适应症
N/A
非活跃适应症
III 型戈谢病
戈谢病
其他信息
ATC代码
N/A
相关链接
N/A