Botaretigene sparoparvovec

N/A

报告时间: 2026/04/20 20:01:59

基本信息

药物名称Botaretigene sparoparvovec

药物别称AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液AAV-RPGR - MeiraGTxAAV5-hRKp.RPGRAAV2/5-hRKp.RPGR - MeiraGTxAAV5-RPGR +[9]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV5载体

作用机制RPGR基因转移

靶点X-连锁视网膜色素变性GTP酶调节剂

治疗领域 / 适应症色素性视网膜炎

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域比利时加拿大美国 +[12]

是否复方否

全球最高研发状态临床三期

中国最高研发状态临床一期

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症色素性视网膜炎

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A