Domofenogene zalfaparvovec

扎哌度莫基

报告时间: 2023/10/26 16:15:12

基本信息

药物名称Domofenogene zalfaparvovec

药物别称BMN 307 AAVBMN-307

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV5载体

作用机制基因转移苯丙氨酸羟化酶调节剂

靶点苯丙氨酸羟化酶

治疗领域 / 适应症高苯丙氨酸血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国英国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Biomarin Pharmaceutical Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Biomarin Pharmaceutical Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症高苯丙氨酸血症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A