Atidarsagene autotemcel

阿替达基奥干赛

报告时间: 2024/03/22 11:34:47

基本信息

药物名称Atidarsagene autotemcel

药物别称ARSA gene therapy (GlaxoSmithKline/Fondazione Telethon/Ospedale San Raffaele)Arylsulfatase A gene therapy (GlaxoSmithKline/Fondazione Telethon/Ospedale San Raffaele)Ex vivo stem cell gene therapy (GlaxoSmithKline/Fondazione Telethon/Ospedale San Raffaele)ARSA transduced autologous CD34+ stem cells (GlaxoSmithKline/Fondazione Telethon/Ospedale San Raffaele)Libmeldy +[9]

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制ARSA基因转移

靶点脑苷脂硫酸酶

治疗领域 / 适应症溶酶体贮积病异染性脑白质病变

全球批准适应症异染性脑白质病变

中国批准适应症N/A

首批国家/区域欧洲联盟

首批日期2020/12/17

国家/区域美国意大利欧洲联盟

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

原研公司葛兰素史克 Ospedale San Raffaele Fondazione Telethon

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Orchard Therapeutics Plc Ospedale San Raffaele Orchard Therapeutics (Netherlands) Bv

非活跃公司N/A

活跃适应症溶酶体贮积病异染性脑白质病变

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码A16AB21N07