Eladocagene exuparvovec

艾哌依卡基

报告时间: 2024/11/15 10:48:36

First In Class

基本信息

药物名称Eladocagene exuparvovec

药物别称AAV2-hAADC - Agilis/National Taiwan UniversityAADC deficiency gene therapy programme - AgilisAAV2-hAADC - PTC Therapeutics/National Taiwan UniversityAAV-hAADC-gene-therapy-PTC Therapeutics/National-Taiwan-UniversityAADC deficiency gene therapy programme - PTC Therapeutics +[11]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体

作用机制DOPA脱羧酶基因转移

靶点DOPA脱羧酶

治疗领域 / 适应症芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症先天性氨基酸代谢缺陷

全球批准适应症芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症先天性氨基酸代谢缺陷

中国批准适应症N/A

首批国家/区域欧洲联盟

首批日期2022/07/18

国家/区域美国中国台湾英国 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

原研公司国立台湾大学 Ptc Therapeutics Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Orsini Specialty Pharmacy Inc 国立台湾大学医学院附设医院 Ptc Therapeutics Inc +[4]

非活跃公司N/A

活跃适应症芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症先天性氨基酸代谢缺陷

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A