AAV9-CLN3 (Amicus Therapeutics)

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:15:00

基本信息

药物名称AAV9-CLN3 (Amicus Therapeutics)

药物别称CLN3-Batten diseaseCLN3 gene therapyAAV-CLN3-Amicus TherapeuticsAAV9-CLN3AT-GTX-502

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制CLN3表达刺激剂基因转移

靶点Battenin

治疗领域 / 适应症神经元蜡样脂褐质储积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症神经元蜡样脂褐质储积症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A