GBA1 Gene Therapy（Eli Lilly And Company）

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:14:54

基本信息

药物名称GBA1 Gene Therapy（Eli Lilly And Company）

药物别称AAv9-GBA1（Eli Lilly And Company）AAv9-GBA1 Gene Therapy（Eli Lilly And Company）PR-001PR001ALY-3884961 +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制基因转移葡萄糖基神经酰胺酶替代物

靶点葡萄糖神经酰胺

治疗领域 / 适应症II型戈谢病I 型戈谢病戈谢病 +[4]

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国澳大利亚德国 +[7]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症II型戈谢病I 型戈谢病戈谢病 +[4]

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A