Simoladagene autotemcel

N/A

报告时间: 2023/01/12 15:52:06

基本信息

药物名称Simoladagene autotemcel

药物别称ADA gene therapy-Orchard TherapeuticsADA SCID gene therapy -Orchard TherapeuticsAutologous cryopreserved EFS-ADA LV CD34 cellsAutologous ex-vivo lentiviral adenosine deaminase gene therapy - Orchard TherapeuticsAdenosine deaminase gene therapy - Orchard Therapeutics +[8]

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 细胞来源 > 白细胞来源细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法 +[5]

作用机制腺苷脱氨酶刺激剂基因转移

靶点腺苷脱氨酶

治疗领域 / 适应症腺苷脱氨酶缺乏

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国英国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Pct Orchard Therapeutics Plc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Orchard Therapeutics Plc

非活跃公司University Of California, Los Angeles

活跃适应症腺苷脱氨酶缺乏

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A