Marnetegragene autotemcel

玛奈基奥干赛

报告时间: 2026/05/20 15:36:46

基本信息

药物名称Marnetegragene autotemcel

药物别称LAD-1-gene-therapy(Rocket-Pharmaceuticals)Leukocyte-adhesion-deficiency-1-gene-therapy(Rocket-Pharmaceuticals)KRESLADIRP-L201LV RP-L201

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体 +[4]

作用机制ITGB2基因转移

靶点整合素β-2

治疗领域 / 适应症白细胞黏附缺陷症Ⅰ型

全球批准适应症白细胞黏附缺陷症Ⅰ型

中国批准适应症N/A

首批国家/区域美国

首批日期2026/03/26

国家/区域美国英国西班牙

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症白细胞黏附缺陷症Ⅰ型

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A