Recombinant adeno-associated virus acid alpha-glucosidase (University of Florida)

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:14:40

基本信息

药物名称Recombinant adeno-associated virus acid alpha-glucosidase (University of Florida)

药物别称Pompe disease adeno-associated virus gene therapyrAAV1-CMV-GAAAAV9-GAA IMrAAV9-DES-hGAA

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制酸性α-葡萄糖苷酶调节剂

靶点酸性α-葡萄糖苷酶

治疗领域 / 适应症II型糖原贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域N/A

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症II型糖原贮积症

ATC代码N/A