RP-A501

N/A

报告时间: 2025/05/29 14:08:06

基本信息

药物名称RP-A501

药物别称RP-A501RP-A501 (rAAV9 capsid containing the human LAMP2B transgene)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制基因转移LAMP2刺激剂

靶点LAMP2

治疗领域 / 适应症糖原贮积病Ⅱb型

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国意大利德国 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Rocket Pharmaceuticals Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Rocket Pharmaceuticals Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症糖原贮积病Ⅱb型

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A