Renizgamglogene autogedtemcel

雷尼基奥杰干赛

报告时间: 2025/07/30 13:53:44

基本信息

药物名称Renizgamglogene autogedtemcel

药物别称HBB CRISPR/Cas9 ex vivo gene therapyex vivo HBB-edited hematopoietic stem cell therapyex vivo CRISPR/Cas9/HBB stem cell-based gene therapyEx vivo gene edited cell medicine (Editas Medicine)Reni-cel +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 细胞来源 > 外周血来源 +[4]

作用机制血红蛋白亚基γ-1基因转移血红蛋白亚基γ-2基因转移干细胞替代物

靶点血红蛋白亚基γ-1血红蛋白亚基γ-2

治疗领域 / 适应症血红蛋白病β-地中海贫血镰状细胞血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域加拿大美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Editas Medicine Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Editas Medicine Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症血红蛋白病β-地中海贫血镰状细胞血症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A