Exagamglogene autotemcel

艾卡基奥干赛

报告时间: 2026/05/12 20:00:17

基本信息

药物名称Exagamglogene autotemcel
药物别称Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cellsAutologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCsCRISPR-Cas9-based-therapyExa-celCASGEVY +[6] 
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法
作用机制干细胞替代物BCL11A基因抑制剂
靶点B-cell lymphoma/leukemia 11A
治疗领域 / 适应症铁缺乏遗传病血红蛋白病 +[9] 
全球批准适应症β-地中海贫血镰状细胞血症
中国批准适应症N/A
首批国家/区域英国
首批日期2023/11/16
国家/区域比利时加拿大美国 +[10] 
是否复方否
全球最高研发状态批准上市
中国最高研发状态N/A
原研公司瑞典于默奥大学Crispr Therapeutics Ag
注册分类N/A

研发信息

活跃公司Cajal Therapeutics IncCrispr Therapeutics IncCrispr Therapeutics Ag +[5] 
非活跃公司N/A
活跃适应症铁缺乏遗传病血红蛋白病 +[9] 
非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A
相关链接DrugBankKEGG