GNT-0003

N/A

报告时间: 2024/12/13 16:15:50

基本信息

药物名称GNT-0003

药物别称rAAV8-hUGT1A1Adeno-associated Viral Vector expressing UGT1A1 transgeneGNT-0003

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV8载体

作用机制基因转移UGT1A1 enzyme replacements

靶点UDP-葡糖醛酸基转移酶-1-1

治疗领域 / 适应症Crigler-Najjar综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域法国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Genethon

注册分类N/A

活跃公司Genethon

非活跃公司N/A

活跃适应症Crigler-Najjar综合征

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A