AAV2 smCBA based G11778A ND4 gene therapy (University of Miami)

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:03:36

基本信息

药物名称AAV2 smCBA based G11778A ND4 gene therapy (University of Miami)

药物别称scAAV2-triple Y-F (Y444 + 500 + 730)-wt-hP1ND4v2scAAV2-triple Y-F (Y444+500+730)-wt-hP1ND4v2

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制NADH-泛醌氧化还原酶链-4刺激剂

靶点NADH-泛醌氧化还原酶链-4

治疗领域 / 适应症Leber氏遗传性视神经萎缩

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床一期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症Leber氏遗传性视神经萎缩

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A