Sepofarsen

N/A

报告时间: 2025/06/26 16:54:53
NME

基本信息

药物名称Sepofarsen
药物别称QR-110EW-9I3PJC3R
药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 反义寡核苷酸
作用机制基因表达刺激剂290kDa中心体蛋白调节剂
靶点290kDa中心体蛋白
治疗领域 / 适应症视网膜营养性萎缩视网膜病变视网膜变性 +[11] 
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域比利时加拿大美国 +[9] 
是否复方否
全球最高研发状态临床三期
中国最高研发状态N/A
原研公司Proqr Therapeutics
注册分类N/A

研发信息

活跃公司Sepul BioProqr TherapeuticsLaboratoires Thea SAS
非活跃公司N/A
活跃适应症视网膜病变莱伯氏先天性黑蒙遗传性眼睛疾病 +[8] 
非活跃适应症视网膜营养性萎缩视网膜变性眼部疾病

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A