Voretigene neparvovec-rzyl

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:03:26

基本信息

药物名称Voretigene neparvovec-rzyl

药物别称奈-沃瑞替近Leber congenital amaurosis gene therapyvoretigenum neparvovecumvoretigene neparvovecLuxturna +[11]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体

作用机制RPE65基因转移

靶点甲维酸异构水解酶

治疗领域 / 适应症视网膜营养性萎缩莱伯氏先天性黑蒙视网膜发育不良 +[4]

全球批准适应症视网膜营养性萎缩视网膜发育不良视觉障碍

中国批准适应症N/A

首批国家/区域美国

首批日期2017/12/19

国家/区域美国欧洲联盟

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症视网膜营养性萎缩莱伯氏先天性黑蒙视网膜发育不良 +[4]

非活跃适应症N/A

ATC代码S01