Lenadogene nolparvovec

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:03:18

基本信息

药物名称Lenadogene nolparvovec

药物别称ND4基因治疗RAAV2/2-ND4 vectorrAAV2/2-ND4Recombinant AAV vector serotype 2 containing the human wild type mitochondrial ND4 geneLumevoq +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体

作用机制MT-ND4基因转移

靶点NADH-泛醌氧化还原酶链-4

治疗领域 / 适应症Leber氏遗传性视神经萎缩

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域比利时美国中国台湾 +[9]

是否复方否

全球最高研发状态临床三期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症Leber氏遗传性视神经萎缩

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A