Miglustat

麦格司他

报告时间: 2025/06/27 17:33:39
NMEFirst In Class

基本信息

药物名称Miglustat
药物别称米鲁司他Miglustatum米格鲁特米格鲁司特美格鲁特 +[16] 
药物类型化学药 > 有机杂环药物
作用机制葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂酸性α-葡萄糖苷酶抑制剂
靶点葡萄糖神经酰胺合成酶酸性α-葡萄糖苷酶
治疗领域 / 适应症I 型戈谢病腹泻超敏反应 +[12] 
全球批准适应症尼曼匹克病戈谢病
中国批准适应症尼曼匹克病
首批国家/区域欧洲联盟
首批日期2002/11/20
国家/区域比利时加拿大美国 +[14] 
是否复方否
全球最高研发状态批准上市
中国最高研发状态批准上市
原研公司Actelion Pharmaceuticals Ltd
注册分类N/A

研发信息

活跃公司Jassen-Cilag International NvAdvanz Pharma Holdco LtdAmicus Therapeutics Us Inc +[6] 
非活跃公司Children'S National Research InstituteCliniques Universitaires Saint-Luc A.S.B.L.佛罗里达大学 +[7] 
活跃适应症尼曼匹克病戈谢病II型糖原贮积症
非活跃适应症I 型戈谢病腹泻超敏反应 +[9] 

其他信息

ATC代码A16AX06
相关链接维基百科DrugBankKEGG