IDUA-transduced autologous stem cell therapy (Fondazione Telethon)

N/A

报告时间: 2025/07/09 20:00:48

基本信息

药物名称IDUA-transduced autologous stem cell therapy (Fondazione Telethon)

药物别称OTL-203

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制αL艾杜糖苷酸酶刺激剂

靶点αL艾杜糖苷酸酶

治疗领域 / 适应症I型黏多糖贮积症黏多糖累积病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国荷兰意大利 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态临床三期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症I型黏多糖贮积症黏多糖累积病

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A