Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor

N/A

报告时间: 2026/01/20 17:48:48

基本信息

药物名称Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor

药物别称RGX-501

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制LDLR基因转移

靶点低密度脂蛋白受体

治疗领域 / 适应症纯合子家族性高胆固醇血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域加拿大美国荷兰 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态终止 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

非活跃公司Regenxbio Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症纯合子家族性高胆固醇血症

ATC代码N/A