Valoctocogene roxaparvovec

N/A

报告时间: 2025/07/01 11:36:07

First In Class

基本信息

药物名称Valoctocogene roxaparvovec

药物别称AAV5-FVIII Gene Transfer-BioMarinAAV5-hFVIII-SQFactor-VIII-gene-therapyRoctavianBMN-270 +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV5载体

作用机制凝血途径激活剂凝血因子VIII调节剂凝血因子VIII基因转移

靶点凝血因子VIII

治疗领域 / 适应症血友病A血液凝固障碍血液疾病

全球批准适应症血友病A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域欧洲联盟

首批日期2022/08/24

国家/区域比利时美国中国台湾 +[16]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症血友病A

非活跃适应症血液凝固障碍血液疾病

ATC代码N/A